作者 » cyq
投资阿尔茨海默症新药研发是场豪赌?
Sep 27, 2018
No Comments
国家衰老研究所(National Institute on Aging)正在把巨额资金投入阿尔茨海默症新药的研发,这是否值得?
七、疾病基金会可促进药物研发工作
Sep 27, 2018
No Comments
绝大多数罕见病都缺少治疗手段,甚至有些罕见病连一种被正式认可的治疗手段都没有。除了政府试图鼓励罕见病的新药研发工作外,很多罕见病相关民间团体也在努力,以促成罕见病药物尽快研制成功。
五、新生儿筛查:人生第一场体检
Sep 27, 2018
No Comments
现在,我们已经可以对婴儿进行好几种LSD检测了,但这些检测却与近50年前建立的溶酶体疾病筛查金标准有冲突。由此引发的伦理学问题迫使我们不得不重新思考应该如何开展新生儿相关疾病的筛查工作。
四、采用新型基因疗法来治疗LSD
Sep 27, 2018
No Comments
在上世纪八十年代,骨髓移植(bone-marrow transplants)技术改变了致死性溶酶体疾病(fatal lysosomal diseases)患儿的一生。现在,科研人员又在努力开发另外一种革命性的新疗法。











最新评论