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shRNA表达克隆

溶酶体贮积病

Sep 27, 2018 No Comments

前言

溶酶体贮积病(Lysosomal storage disorders, LSD)是一组遗传性代谢疾病,虽然每一种疾病分型的发病率较低,但整体发病率较高,大约每7000人中就有一例。虽然目前已确认的50多种LSD的症状差异非常大,但它们都有一个共同点——都由溶酶体病变引起。溶酶体是细胞的回收中心,各个细胞器彼此分工,并且协作得很好,共同完成细胞内物质的循环。对LSD疾病的研究不仅有助于开发更好的疾病疗法,还有助于揭开溶酶体这种一直以来未得到人们充分认识的细胞器的神秘面纱。

 

一、LSD及其药物研发之路

二、借助LSD预防埃博拉疫情

三、药物研发:血脑屏障是关键

四、采用新型基因疗法来治疗LSD

五、新生儿筛查:人生第一场体检

六、LSD四大问题

七、疾病基金会可促进药物研发工作

八、观点荟萃

1. 我们必须努力将LSD变为常见病

2. 扑朔迷离——戈谢病和帕金森病的关联

 

下一期(2018年11月刊)预告:脂肪肝

全球肥胖和糖尿病的增加导致了非酒精性脂肪肝病(non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD)的发病高峰。NAFLD往往会进一步发展成为更严重的非酒精性脂肪肝炎。本专题探讨了脂肪肝病的发生发展、新型药物、诊断方法的开发,以及由儿童肥胖而引起的担忧 。

专题
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