封面故事

    2018年7月刊  |  第一百零七期

目录

专题

肌萎缩侧索硬化症

Eason&张洁/编译

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种毁灭性的疾病，人们至今对其病因知之甚少，无法找到有效的治疗方法。但是，尽管如此，研究人员的不断努力让患者逐渐看到了希望。本专题主要介绍疾病遗传研究和流行病学研究揭开ALS神秘面纱的过程、即将面世的新药和其它疗法，以及从可为疾病提供资金资助的ALS冰桶挑战活动中获得的经验和教训。

一、ALS的遗传学研究：C9ORF72基因突变的发现

Eason&张洁/编译

多年来，研究人员一直忽略了ALS最常见的遗传原因。 现在他们正在努力攻克这一难题。

二、非家族性的ALS：错综复杂的ALS

Eason&张洁/编译

通过从细胞层面至整个患者群体层面的不同研究，人们已经逐渐发现了非家族性ALS的致病机制，环境因素的作用也慢慢地显露出来了。

三、机器学习：“计算”ALS

Eason&张洁/编译

利用机器学习（Machine learning）可以帮助我们更早地发现疾病，更准确地预测疾病预后，同时也可以更高效地为这些患者选择更合适的临床试验。

四、临床试验：ALS相关试验概述

Eason&张洁/编译

膈肌起搏（diaphragm pacing, DP）试验提前结束。

五、药物疗法：ALS最新治疗技术进展

Eason&张洁/编译

虽然ALS目前还是无法治愈的，不过我们已经看到了一线希望。

六、为ALS筹集资金：冰桶挑战大获成功

Eason&张洁/编译

2014年，上百万人参与了冰桶挑战赛，他们希望为ALS筹集资金。那么这场公益营销真的值得吗？

七、观点

Eason&张洁/编译

1. 我们不应将关注点局限在家族史上 2. 解密ALS的《X档案》

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