肌萎缩侧索硬化症

前言

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic lateral sclerosis, ALS）是一种毁灭性的疾病，人们至今对其病因知之甚少，无法找到有效的治疗方法。但是，尽管如此，研究人员的不断努力让患者逐渐看到了希望。本专题主要介绍疾病遗传研究和流行病学研究揭开ALS神秘面纱的过程、即将面世的新药和其它疗法，以及从可为疾病提供资金资助的ALS冰桶挑战活动中获得的经验和教训。

一、ALS的遗传学研究：C9ORF72基因突变的发现

二、非家族性的ALS：错综复杂的ALS

三、机器学习：“计算”ALS

四、临床试验：ALS相关试验概述

五、药物疗法：ALS最新治疗技术进展

六、为ALS筹集资金：冰桶挑战大获成功

七、观点

1. 我们不应将关注点局限在家族史上

2. 解密ALS的《X档案》

下一期（2018年9月刊）预告：多发性硬化症

下一期《生命奥秘》将以《多发性硬化症》为专题。多发性硬化症（multiple sclerosis, MS）简直是一种毁灭性的疾病，它诱导机体自身的免疫系统侵蚀神经中枢系统，慢慢地破坏患者的身体活动能力。尽管研究人员已经对多发性硬化症研究了好多年了，但是仍然对它了解得不多，相关疾病机制还有待阐明，而且针对这种疾病的治疗方法也少之又少。不过，最近致力于确认病因，并开发创新性疗法的新研究意味着，虽然该病的研究进程仍然很缓慢，但总算开始提速了。