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shRNA表达克隆

一段与死神竞争的CRISPR疗法的开发故事

Jun 18, 2024 No Comments

一段与死神竞争的CRISPR疗法开发故事

 

 

印度的研究团队正致力于开发首例利用基因编辑技术来遏制一种罕见神经退行性疾病的新疗法。这些积极探索为当代药物研发领域中纷繁复杂的挑战提供了宝贵的经验借鉴。

当研究员Arkasubhra Ghosh终于与Uditi Saraf相见时,他内心深处仍怀揣着一线希望,期盼能为她争取到生机。

Ghosh及其团队正全力以赴,竞逐开发一种一次性治疗方案,旨在通过编辑这位20岁女孩脑内细胞的DNA,终止制造有毒蛋白的过程。这是一项前所未有的尝试,其面前横亘着众多不确定性和潜在的失败可能。

然而,项目推进神速。去年6月,Ghosh在新德里郊外的家中与Uditi的父母共进早餐时透露,研究小组或许只需半年就能为Uditi实施治疗。即便如此,Uditi的母亲仍感焦灼,敦促他们加速进程。

直至Uditi被搀扶至餐桌旁,Ghosh才深切体会到那份迫切。昔日那个活泼开朗、笑声爽朗、略带淘气的女孩,如今已无法自行行走或进食,视力和听力也几近丧失。家人试图大声跟她交流:“有人在为你研发治疗方案。”

 

 

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