在具有里程碑意义的心脏疾病中测试CRISPR同家族成员
Aug 02, 2022
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基因治疗试验开启了被称为“碱基编辑”的精确基因组编辑技术的关键一年。
这是对CRISPR同家族成员的考验。
最近对第一个参与者进行的临床试验将测试碱基编辑（一种与CRISPR-Cas9系统相关的基因组编辑方法）是否可以安全地用于对胆固醇调节基因的DNA序列进行精确的单碱基修改，而非同CRISPR-Cas9那样需要破坏DNA双链。
在这项研究之后，另一项碱基编辑试验将于今年晚些时候对第一个参与者进行治疗，该试验旨在治疗镰状细胞病（一种遗传性血液疾病）。
