恢复视力的多种方法

年龄相关黄斑变性

大量防止因“干性”疾病而导致视力丧失的方法正在临床试验中显示出它们的实力。
名为年龄相关性黄斑变性 (Age-related macular degeneration, AMD) 的眼部疾病是老年人失明的主要原因。这种情况涉及对视网膜（眼睛后部的感光组织）的损伤，并且一个人在中年之后患上视网膜的风险急剧上升。据估计，全世界45至85岁之间的成年人中，几乎每12人中就有 1 人因AMD出现一定程度的视力障碍（W. L. Wong et al. Lancet Glob.Health 2, e106–e116; 2014）。AMD的病理起源尚不完全清楚，但包括基本的生物学驱动因素，例如衰老和遗传，以及生活方式，例如吸烟和不良饮食。这种情况的早期阶段与黄斑部位细胞碎片沉积物的形成有关——黄斑部是视网膜的一个区域，负责我们的中央视觉，并捕捉我们看到的大部分颜色和细节。随着AMD的进展，这些名为玻璃疣的沉积物会变大，并在黄斑中形成炎症和代谢功能失调的环境。
这种疾病的晚期病例有两种可能的结果。在部分人中，黄斑部血管的形成以及随后的渗漏会导致通常所说的湿性AMD。这种血管生长的分子驱动因素是众所周知的。这一过程的第一个有效抑制剂，一种名为pegaptanib的化合物，于2005年获得批准。从那时起，监管机构批准了四种作用于相同分子途径的更有效的疗法，这在很大程度上使pegaptanib被淘汰了。这些药物可以使湿性AMD患者的视力保持至少几年，尽管这些益处会随着时间的推移而减弱。
然而，另外一些人在黄斑处没有血管渗漏，因此对这种疗法无响应。这类AMD被称为干性AMD。其晚期形式表现为：黄斑逐渐成为一种不适宜上皮细胞层生存的环境，而上皮细胞层支持着分别感知光线和颜色的杆状和锥状感光细胞。在干性AMD的最后阶段，整个视网膜上都没有上皮细胞和光感受器，这是一种名为地理萎缩的状态，会在视野中产生永久性的盲点，盲点会随着时间的推移而扩大。
目前还没有治疗干性AMD的有效方法，但还是有希望的。研究人员已经对这种情况有了足够的了解，可以设计出干预措施，帮助延缓（如果不是逆转的话）视觉功能的下降。这些潜在的治疗方法包括抑制破坏性炎症的分子疗法，以及旨在部分补充受地理萎缩影响部位丢失的上皮细胞的干细胞疗法。
这些疗法仍在临床试验中。虽然它们都不可能从根本上改变干性AMD的发展轨迹，但它们都有可能延缓视力的丧失。即使对这种使人衰弱的疾病取得适度的成功，也应该为开发更广泛的治疗选择打开大门，这些治疗选择甚至更有效，就像湿性AMD所发生的那样。

原文检索：
Michael Eisenstein.(2021) Age-related macular degeneration.Nature,600: S1. 
张洁/编译