2015年12月刊 | 第八十一期
目录
专题
血友病
Eason、张洁/编译
前言 目前,出血性疾病——血友病被彻底治愈的希望越来越大。因为长效凝血因子的出现让血友病的治疗方法不再繁琐,与此同时,基因疗法的出现也提供了一套有潜力的治愈方案。
一、遗传性疾病——血友病简介
Eason、张洁/编译
血友病(haemophilia)这种遗传性疾病是一种因为人体内缺少了凝血因子而导致的出血性疾病。全世界有数万名血友病患者,而且与历史上的多起著名事件都有关。
二、基因疗法: 载体里的精灵
Eason、张洁/编译
修复血友病(haemophilia)致病基因将有望彻底治愈这种遗传性疾病,不过这么做也存在相当大的挑战。
三、长效凝血因子
Eason、张洁/编译
延长凝血因子(clotting factor)的寿命也可能是改善血友病患者生存质量的途径之一。
四、口服药解决方案
Eason、张洁/编译
在治疗血友病(haemophilia)时容易出现一种很严重的并发症,不过现在我们有望利用莴苣叶(lettuce leaves)制成的药物来预防。
五、平衡的艺术
Eason、张洁/编译
有一种非常有潜力的血友病治疗新策略,它不是补充促凝血因子,而是想办法抑制凝血抑制因子。
六、血友病关节损伤问题
Eason、张洁/编译
血友病关节损伤(joint problems)是影响血友病(haemophilia)患者的主要慢性疾病,相关的诊疗措施正在研发之中。
七、血友病最佳动物模型——狗
Eason、张洁/编译
八、观点:治疗血友病的新希望
Eason、张洁/编译
Stephen Pemberton指出,历史将会向我们揭示,为什么血友病患者和他们的医生们对于有可能治愈血友病这一观点一直持比较谨慎的态度。
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