专题译述

III 小RNA基因沉默路径概述

RNAi是一种由双链RNA介导的序列特异性基因沉默现象。RNAi行使功能的机制与miRNA相同，都是一种在进化上十分保守的RNA－蛋白质机制。miRNA是由21至23个核苷酸组成的内源非编码RNA。随着RNA为基础的治疗方法学的不断发展与成熟，对于miRNA通路及转录后基因沉默机制的研究便显得尤为重要。已有研究发现，miRNA在人体发育和疾病发生过程中扮演着关键性的角色，并且基因表达调控的复杂程度超出人们预想。本综述将涉及miRNA成熟机制方面的进展，miRNA的作用方式及其在RNA为基础的治疗中的应用。