专题译述

I 基于小RNA技术的基因治疗研究的黄金时期

所谓基因疗法，即是通过基因水平的改变来治疗疾病的方法。目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞、癌细胞等），然后利用对人体无害的逆转录病毒为载体，把正常的基因装载进病毒，再用这些病毒去侵染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，于是人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因；接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，这些细胞就会发挥“医生”的功能，治疗疾病[1]。